Мета-анализ по праву считается одним из столпов современной доказательной медицины и включает в себя проведение систематического обзора и количественного анализа данных множества независимых исследований. В разработке лекарств мета-анализ применяется для ответа на множество вопросов, в первую очередь связанных с оценкой пользы и рисков лечения. Кроме того, мета-регрессия и мета-анализ на основе моделей позволяют осуществить непрямое сравнение между различными препаратами.

Например, для доказательства преимущества новой терапии относительно стандарта лечения, или для выявления скрытых зависимостей между эффективностью лечения и различными демографическими и клиническими показателями популяции пациентов, что может стать ключевым элементом рационального дизайна клинических исследований.

Тем не менее для того, чтобы результаты мета-анализа действительно могли бы стать вершиной доказательной медицины и быть использованы в разработке лекарств, их получение должно проводиться в соответствии с международными стандартами, представленными руководством PRISMA (Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses).