Оценка эффекта действия лекарственного средства является сложной научной дисциплиной, лежащей на стыке фармакологии, статистики, биологии и медицины. С учетом разнообразия существующих и разрабатываемых препаратов конечные точки, используемые в клинических исследованиях, могут принимать всевозможный характер, от концентрации отдельных молекул в крови до сложных композитных показателей, складываемых на основе заполнения врачом многостраничных опросников.

Особенности каждой терапевтической области, накладывает свои ограничения и зачастую требует разработки новых статистических методов для максимально точной оценки эффекта препарата. Так, золотым стандартом доказательной медицины в онкологии всегда считалась добавленная продолжительность жизни пациентов, что требует анализа времени наступления у пациентов определённых событий, обострения, прогрессии заболевания или смерти. Казалось бы, мы рассматриваем непрерывную положительную величину – время, и, соответственно, можем воспользоваться стандартными статистическими методами анализа подобных величин, но в случае анализа данных клинических исследований, все значительно усложняется тем, как собираются и фиксируются данные события. Игнорируя эти особенности, очень просто прийти к ложным заключениям об эффективности или безопасности терапии.

Именно поэтому для работы с подобными данными используется особый класс математических методов, - анализ выживаемости (survival analysis) или анализ времени до наступления события (time-to-event analysis). В нашей новой статье на «Хабре» мы постарались максимально понятно изложить основы данной методологии, привели ее ключевые инструменты, такие как метод Каплана-Мейера, регрессия Кокса и совместное моделирование (joint modeling), а также поговорили о роли аналитиков данных в принятии решений в рамках реализации клинических программ в онкологии.

https://habr.com/ru/articles/795191