Масштабное исследование возможностей генной терапии, проведенное в пяти китайских клиниках, показало обнадеживающие результаты. Исследователям удалось вернуть слух молодым людям с врожденной глухотой.

Ученые провели одногрупповое исследование генной терапии аденоассоциированным вирусом (AAV)-OTOF с использованием капсида Anc80L65 у десяти участников с аутосомно-рецессивной глухотой, сообщает издание Nature Medicine.  В эксперименте участвовали пациенты в возрасте от 1,5 до 23,5 лет.

Первоначальные данные десяти пациентов с 6–12 месяцами наблюдения, включая одного пациента, получившего две инъекции, показали, что терапия хорошо переносится, сообщили исследователи. При этом терапевтический эффект был быстрым, потребовался всего один месяц для достижения наибольшего общего улучшения слуха.

Исследование продолжится. Оно требует длительного наблюдения для подтверждения долгосрочной безопасности и эффективности.

Первичными конечными точками испытаний были безопасность и переносимость в течение 5 лет, а вторичными конечными точками — оценка слуховой функции.