Одобрена генная терапия лечения потери слуха

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выдало регистрационное удостоверение первой в истории генной терапии на основе векторов двойного аденовируса.

Сайт регулятора сообщает, что препарат Otarmeni предназначен для лечения педиатрических и взрослых пациентов с тяжелой и глубокой сенсоневральной потерей слуха, связанной с молекулярно подтверждёнными биаллельными вариантами в гене OTOF.

Регулятор напоминает, что до этого вердикта не существовало методов лечения глухоты, связанной с изменениями в генах, модифицирующих болезнь.

Стоит отметить, что одобрение препарата проходило по ускоренной формуле всего за 61 день. Продукт генной терапии получает разрешение по этой схеме впервые.